开拓新领域：人工智能药物研发的不懈探索

人工智能 (AI) 是否真正推动了药物研发的变革？人工智能驱动的药物研发（AIDD）市场预计将从2023年的15亿美元增长到2032年的128亿美元。 英伟达（NVIDIA）、Recursion Pharmaceuticals、Exscientia 等领先的 AIDD 企业，以及传统生物制药公司，都在这一领域投入了大量资源，并在癌症和特发性肺纤维化等疾病上取得了重大突破——这些研究在传统方法下可能需要数十年的时间。”

“机器智能驱动的医疗革命。”

——《福布斯》

虽然，人工智能驱动的药物发现取得了诸多成功，但是质疑声依然存在。批评者认为，人工智能在药物研发方面的前景可能被夸大了，认为其在改善药物研发全流程中的愿景有限。

作为全球医疗投资者，GT 创投见证了这一领域的成长和发展，以及过去十年中技术和临床重点的转变。在市场和技术的考察过程中，GT不仅对领先企业进行了直接投资，还识别出药物开发关键环节中的重要缺口和潜在的变革机会。

正是在这种信念的推动下，湃隆生物于2019年成立，致力于为患者提供具有临床差异化的first-in-class和best-in-class的最佳疗法。

“湃隆生物是一支高度专注的团队，利用最新技术有效地满足全球巨大的未满足医疗需求"。

——Dave Norwood，湃隆生物顾问委员会主席

湃隆生物从最初两位成员、一张办公桌开始，在大胆愿景的推动下，从最初的默默无闻，发展成为现在的全球性企业，拥有一支 25 人的优秀团队，持续突破可能的边界。湃隆生物团队位于全球生物技术中心-旧金山湾区和上海，充分利用生物技术领域的专业知识，结合生物学、化学和计算领域的互补和独特的专长，加速药物研发全流程。同时，团队还与世界各地的优秀人才、学术机构和生物制药公司建立了良好的合作关系。

湃隆生物的创始人兼首席执行官李铭曦博士，凭借其同时作为投资者和创业者的独特视角，使他能够从全局的角度评估公司的战略，兼顾科学的严谨性和商业的敏锐性。

Fred Aswad，生物学高级副总裁，拥有超过15年生物技术行业的研发经验，曾任职于拜耳和Ideaya Biosciences，研究重点在合成致死领域。

化学高级副总裁谷晓辉，负责湃隆生物的化学部门，拥有超过20年的药物研发经验，曾就职于X-Ceptor、Exelixis、大冢制药、ShangPharma和Pharmaron。

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湃隆生物迅速收获了将人工智能融入药物开发的成果。其首次突破性进展来自与知名企业Exscientia plc（纳斯达克股票代码：EXAI）的战略合作，在这次合作中，湃隆生物为开发 GTAEXS617 做出了重要贡献，这是一种潜在best-in-class的高选择性 CDK7 抑制剂，用于治疗晚期实体肿瘤。该临床候选化合物仅通过合成136个分子就被筛选出来，远低于行业平均，同时显示出优于临床阶段竞争对手分子的ADME和PK特性。此外，口服 GTAEXS617 因其对CDK7结合的可逆性和可能减少的胃肠道毒性而具有差异化优势，有望克服当前治疗中存在的安全性和疗效挑战。

GTAEXS617

在此成功的基础上，湃隆生物于 2023 年 7 月启动了 1 / 2 期 "ELUCIDATE "研究，招募了首例患者，以评估 GTAEXS617 作为单药治疗晚期实体瘤的疗效，包括头颈癌、结直肠癌、胰腺癌、非小细胞肺癌 (NSCLC)、HR+/HER2- 乳腺癌和卵巢癌。同时，通过整合临床、多组学和患者组织体外实验数据来预测患者对药物的响应，从而提升药物疗效。我们很期待 GTAEXS617 的I期剂量递增实验结果。

“ELUCIDATE研究的启动是我们与Exscientia合作的第一个进入临床研究的药物，它是我们运用人工智能驱动的精准设计所创造的潜在best-in-class疗法。”

 ——李铭曦 博士，湃隆生物首席执行官

凭借显著的开发效率和卓越的临床进展，Exscientia 于 2024 年7月收购获得了 GTAEXS617 的全部权益。不久后，Exscientia 宣布与 Recursion（纳斯达克股票代码：RXRX）合并，后者也是一家领先的技术驱动型临床阶段生物技术公司。合并后的公司将共同开辟一条新的道路，彻底改变高质量药物的交付方式。

作为一个基于人工智能驱动的综合性生物技术平台，湃隆生物在早期成功的基础上，正积极开发合成致死（SL）领域的其他临床前项目。合成致死是癌症靶向治疗中一个关键且日益增长的领域。当两个或多个基因的功能同时丧失时会导致细胞死亡，这一机制在治疗具有特定基因突变的肿瘤中尤其有效，展现出了巨大的潜力，最显著的是2023年5月美国FDA批准Olaparib（Poly-ADP核糖聚合酶抑制剂，PARPi），与阿比特龙和泼尼松联合使用，用于治疗BRCA突变的肿瘤。

在此基础上，湃隆生物的下一个产品管线 GTA182 是一个二代 PRMT5 抑制剂，在临床前研究中显示出治疗 MTAP 缺失肿瘤的巨大潜力。湃隆生物成功解析了2.06 埃的 X 射线复合物结构，通过AI指导下基于结构的药物设计（SBDD），合理地设计了GTA182，使其在存在 MTA 的情况下能够占据底物口袋。

该药物有望成为治疗这些难治性癌症的更有效和更安全的选择。李铭曦博士表达了他对未来的乐观态度： 提名GTA182作为临床开发化合物标志着湃隆生物又一个重要里程碑，表明我们致力于为有未满足临床需求的癌症患者开发创新疗法。”

“GTA182代表了针对MTAP缺失肿瘤的重大研究进展。我们的临床前数据表明，其在多个模型中，包括极具挑战性的胶质母细胞瘤（GBM）中，展现了显著的肿瘤抑制和缩小效果。

——湃隆生物联合创始人兼高级副总裁Fred Aswad博士

湃隆生物于2024年10月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）对GTA182新药临床试验申请（IND）的批准，我们将坚定的致力于推动肿瘤领域的发展。湃隆生物的其他产品管线包括自主研发管线和与研究机构的合作。随着每一次突破，他们在改变癌症治疗的未来方面迈出了更进一步，而这一步仅仅是对全球医疗健康产生持久影响的开始。

关于湃隆生物

湃隆生物以全新的方式重新定义医学发现，利用人工智能优化药物研发的全过程—从靶点选择到临床试验。凭借位于旧金山湾区和上海的两大战略研发中心，湃隆生物成功整合了跨越多个地区的顶尖人才和尖端技术。我们坚信，通过持续推动生物医学创新的边界、吸引全球优秀人才，湃隆生物能够为高度未满足的医疗需求提供突破性药物。

关于湃隆生物的更多信息，请访问 http://www.apeiron-bio.com/

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